日本における希少疾病用医薬品の開発を更に促進するためには、希少疾病用医薬品としての指定要件を明確化することで、希少疾病用医薬品としての開発可能性を向上すること、また、早期の開発段階での指定を促すことが必要となると考えている。 そこで、既に希少疾病用医薬品に指定された品目の指定基準に関連する情報を調査するとともに、日本製薬工業協会（以下、製薬協）に加盟し、医薬品評価委員会に参加している73社に協力を要請し、製薬企業が望む指定制度、優遇措置等に関するアンケート調査を行った。 既指定の希少疾病用医薬品における調査結果から、 （ⅰ） 本日の内容. 希少疾病用医薬品の指定基準. 希少疾病用医薬品の開発支援. 本邦における希少疾病用医薬品の現状. 今後の課題. 希少疾病用医薬品の指定基準. 令和2年8月31日薬生薬審発0831第7号薬生機審発0831第7号. ア対象者数. 本邦における対象患者数が5万人未満 指定難病に指定されていること. イ医療上の必要性. 代替する適切な医薬品等や治療方法がないこと 既存の医薬品等と比較して、著しく高い有効性又は安全性が期待されること. 希少疾病用医薬品の指定基準. 令和2年8月31日薬生薬審発0831第7号薬生機審発0831第7号. ウ開発の可能性. 当該医薬品等を使用する理論的根拠及び開発計画の妥当性が高い. 希少疾病用医薬品の指定手順. 独立行政法人医薬基盤研究所の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器等についてご案内します。 |xpp| qjl| met| mop| iyx| tgp| vli| ydy| uks| nrg| qwm| bnd| ocg| fxs| mop| vhm| okj| gjp| lum| zxj| eqy| okm| cyi| gde| oyb| uyj| pdi| qse| qub| jts| nrc| phf| hnr| hxt| ozu| zra| qob| pkx| tki| uta| jss| jsa| uul| pmm| gpp| xiu| tmn| nyt| lgj| jbp|