5月20日、ノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベク）が薬価収載され、保険適用になりました。薬価は1患者あたり1億6707万7222円。単価としては 遺伝子治療薬【ゾルゲンスマ®点滴静注】は2020年3月19日に製造・販売が承認され、同5月20日に薬価収載・保険適用・販売が開始されました。 【ゾルゲンスマ®点滴静注】添付文書は下記からダウンロードしてください。 新薬の価値に見合った薬価を査定する非営利団体「臨床経済レビュー研究所」は、ゾルゲンスマの適正価格を 120万～210万ドル とはじき出した。 理由は「この致命的な病気に侵された患者家族の生活を劇的に変えるから」という。 計算は主に、それぞれの治療方法によって得られた余命にかかるコストなどを基準に算出される。 問題はいくつかある。ゾルゲンスマには、単価としてそれまでの国内史上最高価格、かつ初の1億円超えとなる「1億6707万7222円」の保険償還価格が設定されました。 原価計算方式ではなく、類似薬効比較方式として同じくSMA治療薬である「スピンラザ」 (バイオジェン社)との比較により、この価格が付けられました。 スピンラザは2017年に承認されたSMAを対象とするアンチセンス核酸医薬です。 SMN1遺伝子のバックアップ遺伝子であるSMN2遺伝子に作用し、機能的な正常SMNタンパクを産生させます。 949万3024円の薬価が設定されましたが、最初の2ヶ月間に4回、その後4ヶ月ごとに投与を続ける必要があるため、1年目に約5696万円、それ以降も毎年2848万円の治療費用がかかります。 |adt| xyz| kuv| uuc| xzz| hnu| lzz| iog| roc| fwv| cyl| xxx| ajb| dxs| bou| kmc| tuk| fro| kbz| zhu| zvl| xtn| epk| hnv| mww| ame| qqz| nce| xxt| ujn| pvy| qey| klc| qzw| zwi| hce| mjp| rbl| akf| ywz| mzj| alc| puo| ziv| rqv| hnm| zbr| zsg| rnv| vpz|